지엔티파마, 국내 최초 뇌졸중 신약 임상 3상 환자 등록 완료…내년에   치료제 출시

     세계 최초 다중표적 뇌졸중 신약, 임상 2상서 안전성 장애개선 효과 확인
     국내 최초 뇌졸중 임상 3상 진행, 연내 식약처에 품목허가 신청
     환자 등록 예정보다 1년 이상 앞당겨, 임상 3상 주요 결과 4분기 공개 예정

신약 개발 기업 지엔티파마(대표이사 곽병주)는 뇌졸중 치료제로 개발 중인 ‘넬로넴다즈’의 임상 3상 환자 등록을 완료했다고 13일 밝혔다.

국내 처음으로 식품의약품안전처의 승인을 받아 진행된 임상 3상은 12시간 이내에 동맥 내 혈전제거술을 받는 중증 뇌졸중 환자에게서 넬로넴다즈의 장애 개선 효과를 검증하는 것으로, 목표 환자 496명의 등록을 마쳤다.

전국 24개 대학병원 뇌졸중 센터에서 임상시험이 순조롭게 진행되면서 당초 예정했던 2024년 6월보다 1년 이상 빠르게 마지막 환자에 대한 투약이 마무리됐다.

지엔티파마 관계자는 “임상 3상 주요 결과는 오는 4분기 공개될 예정이며 결과에 따라 식품의약품안전처에 품목허가를 신청해 내년 하반기 치료제를 출시할 계획”이라고 밝혔다.

뇌졸중은 뇌로 가는 혈관이 막히거나 터져서 뇌세포가 죽는 질환으로 세계적으로 연간 1,500만명의 환자가 발생한다. 그동안 수많은 뇌세포 보호 약물이 개발돼 뇌졸중 환자를 대상으로 임상시험을 진행해 왔으나 부작용과 약효 부재로 모두 실패했다.

지엔티파마가 과학기술정보통신부와 경기도 등의 지원을 받아 개발한 넬로넴다즈는 NMDA 수용체 활성을 억제하고 동시에 활성산소를 제거하는 신물질로, 뇌졸중 후 뇌세포 사멸을 방지하는 세계 최초 ‘다중표적’ 뇌세포 보호 약물이다.

넬로넴다즈의 안전성과 약효는 그동안 진행된 임상 시험에서 입증됐다. 8시간 이내에 혈전제거술을 받은 뇌졸중 환자 209명을 대상으로 완료한 임상 2상에서 넬로넴다즈를 투여받은 환자는 플라시보(위약)에 비해 장애가 개선됐다. 특히 고용량(5,250mg)을 투여받은 중증 뇌졸중 환자 중 90일 후에 장애 증상이 없는 환자와 독립활동이 가능한 환자의 비율은 확연히 높아졌다.

이번에 환자 등록을 완료한 임상 3상의 1차 유효성 평가 지표는 뇌졸중 환자의 장애를 평가하는 수정랭킨척도(mRS, modified Rankin Scale)의 점수분포로, 장애 개선 효과를 검증한다. 2차 유효성 평가 지표는 △독립활동이 가능한 환자의 비율 증가 △장애 증상이 없는 환자의 비율 증가 △뇌경색 방지 효과 △증상성 뇌출혈(혈전제거술의 주요 부작용) 방지 효과로, 위약 대비 약효를 검증한다. 마지막 투약 환자에 대한 관찰은 7월 초에 종료될 예정이다.

뇌졸중은 크게 심정지에 의한 전뇌 허혈과 뇌혈전에 의한 국소 뇌허혈의 형태로 발생하는데, 동물모델에서 넬로넴다즈의 탁월한 약효가 입증돼 임상 결과가 세계 최고 권위의 뇌졸중 학술지 ‘Stroke(IF 10.17) 등에 잇달아 게재됐다.

곽병주 지엔티파마 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “최근 4시간 이내에 자가순환이 재개된 심정지 환자를 대상으로 허혈성 뇌 손상 방지 효과를 검증하는 임상 2상 환자 등록을 완료한 데 이어 이번에 혈전제거술을 받은 국소 뇌허혈 환자를 대상으로 임상 3상 환자 등록을 완료함에 따라 연내에 뇌졸중 유형에 따른 넬로넴다즈의 약효와 안전성을 폭넓게 검증할 수 있게 됐다”고 말했다.

이어 “뇌졸중 임상 2상에서 넬로넴다즈의 안전성과 약효가 확인된 만큼 심정지 임상 2상과 뇌졸중 임상 3상에서 넬로넴다즈의 약효가 검증될 것으로 기대하며, 4분기에는 임상시험의 주요 결과를 확인할 수 있을 것”이라고 밝혔다.

한편 뇌졸중은 전 세계 사망원인 2위 질환으로, 국내에서만 매년 평균 11만5천여명의 뇌졸중 환자가 발생해 1만 4천여명이 사망하며 이로인한 사회경제적 비용은 의료비를 포함해 4조 8천억원에 달하는 것으로 조사됐다.

the복지타임즈=이순호 기자 tnsgh217217@naver.com